არცერთი რეგულაცია არ გამორიცხავს გენების გამოყენებას კოსმეტიკური მიზნებისთვის და ბოლო დრომდე არცერთი არ ჩანდა საჭირო. მაგრამ მარტში, თვიანი შიდა დებატების შემდეგ, NIH-ის ოფიციალურმა პირებმა შეცვალეს განტოლება, პირველად დაამტკიცა გენეტიკური თერაპიის ექსპერიმენტი ადამიანებში, რომლებიც არ იყვნენ ავად.
რისთვის შეიძლება გამოვიყენოთ გენური თერაპია?
გენური თერაპია ცვლის გაუმართავ გენს ან ამატებს ახალ გენს დაავადების განკურნების მცდელობაში ან გააუმჯობესოს თქვენი სხეულის უნარი დაავადების წინააღმდეგ ბრძოლაში. გენური თერაპია გვპირდება მრავალი დაავადების სამკურნალოდ, როგორიცაა კიბო, კისტოზური ფიბროზი, გულის დაავადება, დიაბეტი, ჰემოფილია და შიდსი.
შეიძლება თუ არა გენური თერაპიის გამოყენება მხოლოდ სამედიცინო მიზეზების გამო?
გენური თერაპია ამჟამად მიმდინარეობს ტესტირება მხოლოდ იმ დაავადებებისთვის, რომლებსაც სხვა სამკურნალო საშუალება არ აქვთ.
როდის იქნა გამოყენებული გენური თერაპია?
18-წლიანი შემდგომი კვლევის შემდეგ, პირველი გენური თერაპიის ტესტირება დაიწყო 1990-ში. ოთხი წლის გოგონამ, სახელად აშანტი დესილვამ გაიარა 12-დღიანი მკურნალობა იშვიათი გენეტიკური დაავადებისთვის, რომელიც ცნობილია როგორც მძიმე კომბინირებული იმუნოდეფიციტი.
რამდენი გარდაიცვალა გენური თერაპიით?
სამი ბავშვი იშვიათი ნეირომუსკულური დაავადებით გარდაიცვალა გენური თერაპიის მაღალი დოზის მიღების შემდეგ Audentes Therapeutics-ის მიერ ჩატარებულ კლინიკურ კვლევაში..
