siRNA მოლეკულა აჩერებს ამილოიდური ცილების გამომუშავებას პათოლოგიური TTR ცილების რნმ-ის წარმოქმნაში ჩარევით. ეს ხელს უშლის ამ ცილების დაგროვებას სხეულის სხვადასხვა ორგანოებში და ეხმარება პაციენტებს ამ დაავადების მართვაში.
როგორ მუშაობს siRNA გენის გასაჩუმებლად?
RNAi -ში, მცირე ორჯაჭვიანი რნმ დამუშავებული გრძელი ორჯაჭვიანი რნმ-ებიდან ან ტრანსკრიპტებიდან, რომლებიც ქმნიან ღერო-მარყუჟებს, დუმილის გენი გამოხატვა რამდენიმე მექანიზმით - mRNA მიზნობრივი დეგრადაციისთვის, mRNA ტრანსლაციის პრევენციით ან გაჩუმებული ქრომატინის რეგიონების დადგენით.
როგორ ფუნქციონირებს siRNA?
siRNAs. siRNAs უაღრესად სპეციფიკურია და ჩვეულებრივ სინთეზირებულია სპეციფიკური მესინჯერი RNAs (mRNAs) ტრანსლაციის შესამცირებლად. ეს კეთდება კონკრეტული ცილების სინთეზის შესამცირებლად. ისინი წარმოიქმნება ორჯაჭვიანი რნმ-დან, რომელიც ტრანსკრიბირებულია და შემდეგ ზომაზე იჭრება ბირთვში ციტოპლაზმაში გათავისუფლებამდე.
როგორ მუშაობს RNAi, რომელიც მოიცავს siRNA?
რნმ-ის დროს გრძელი dsRNA იჭრება ან "კუბებად იჭრება" მცირე ფრაგმენტებად ~21 ნუკლეოტიდად, სიგრძით ფერმენტის მიერ, სახელწოდებით "Dicer". ეს პატარა ფრაგმენტები, მოხსენიებული, როგორც მცირე ინტერფერენციული რნმ (siRNA), უკავშირდებიან პროტეინებს სპეციალური ოჯახისგან: არგონაუტის ცილები.
როგორ მუშაობს siRNA დონის ბიოლოგიაზე?
siRNA არის რნმ-ის მოკლე, ორჯაჭვიანი ფრაგმენტი, რომელიც აკავშირებს და წყვეტს mRNA-ს RISC-ის მეშვეობით -რნმ-ის გამომწვევი დუმილი კომპლექსი.